武田中国总裁 单国洪
随着药品审评审批制度改革、医保目录调整和诊疗网络的不断完善,我国在提高创新药物可及性方面已取得显著进展。但在常见病、慢性病以外的疾病领域,如何满足患者的临床需求、使患者有药用且可负担,这是武田中国总裁单国洪当前思考的问题。
记者:如何看待当前创新药物可及性提升的意义与挑战?
单国洪:
提升创新药品可及性的直接意义是挽救患者生命、提高患者生活质量。同时减轻患者所在家庭的负担,也促进了社会稳定。随着我国“深化医改”政策的推进,医疗卫生体系的优化、医疗资源分配效率的提升,使得中国创新药的上市、审评审批工作大幅度地前进,每年约有40多个创新药在中国被获批。更可喜的是,创新药被纳入医保的速度也在飞速提升。这些都显著提升了公众的幸福感和获得感,对社会稳定、健康中国战略实施和国家可持续发展都意义深远。
但我们看到,除了常见病、多发病,以罕见病为代表的一些其他疾病,在诊疗水平和创新药可及性等方面仍面临多重挑战:目前WHO认定的罕见病超过7000种,其中80%为遗传病,仅有5%病种可以有效治疗和控制。尽管单个疾病发生率较小,但由于病种多,因此整个罕见病患者数量较多。中国预计有2000万罕见病患者,每年新出生罕见病患儿逾20万,他们中的大多数人长期面临诊疗率低、误诊率高、药物可及性低等困境。这类患者群体在诊断、治疗、预后管理、用药以及负担等可及性问题更需要被政府、社会关注。
从与常见病、多发病的“斗争”经验看,提升“药物可及性”是一场持久战。提升社会认知、消除可能出现的歧视外,也需要各利益相关方携手参与,提升诊断率、研发创新药物、降低药物负担。
记者:在提升药物可及性方面,RDPAC已开展哪些工作?
单国洪:
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)代表全球以价值为基础、以研发为驱动的跨国制药企业群体,长期致力于将全球资源和先进经验引进中国、惠及患者,促进药物可及性。。
在精准医疗的时代和科学监管的时代,医学科学界和医疗保障等政府部门都需要以数据为基础进行决策。RDPAC每年都支持大量科学研究,如创新药物全球使用情况比较等,致力于提供详实数据和充分证据,促进全球先进药物管理理念和前沿科学技术的共享。
对跨国制药企业来说,我们积极拥抱各项医药卫生改革政策,充分借助全球研发资源和互联网医疗等先进技术,更好推动诊断、治疗和预后管理,从而更好帮助国内患者。
同时,要创造性地解决问题,也需要各利益相关方共同营造更好的生态环境。作为支付方的医保部门和商业保险、作为医疗服务提供方的医疗机构、作为医疗产品提供方的制药企业和医疗器械企业、作为需求提出方的患者及患者代表都需要参与其中,共同推动建立以政府为主导、多方多层次的筹资保障系统。
记者:以罕见病为例,RDPAC成员企业如何践行“以患者为先”的价值理念?
单国洪:
中国罕见病患者已经迎来春天:政策层面利好众多,诊断、治疗、预后及用药可及性方面也获得了社会各界的关注,但仍面临基础研究稀缺、社会歧视严重和群体互助不足等挑战。
作为全球规模领先的罕见病制药企业,也作为RDPAC的一员,我们一直携手社会各界,在做一些扎实的事情,真正帮助到中国的患者。比如武田中国与中国罕见病联盟(CARD)签订战略合作框架协议,致力于推动罕见病领域从诊断、治疗、预后等相关研究的开展;我们支持了“‘武’彩童年 筑梦未来”儿童夏令营项目,推广科学的疾病管理理念,塑造罕见病儿童坚强乐观的人生态度,鼓励他们拥抱美好未来;在血友病这个领域,2012年开始就启动了中国血友病患者注册登记系统,目前已有1.7万患者注册,有助于有效识别患者、帮助患者获得规范的诊断和治疗;武田中国也与淋巴瘤之家推出了T细胞淋巴瘤患者生存现状调研,发现患者未被满足的临床需求。
同时,我们也致力于引进优秀的国际经验,支持罕见病患者组织发展。一方面,罕见病患者组织可以改善患者的生存质量,为患者群体在生理、心理和社会资源上提供支撑,另一方面,患者组织也可以促进公众知晓提升、促进诊疗过程优化,并在参与药物创新、促进药物可及发挥作用。国内已有逾150个罕见病患者组织,但大部分仍较弱小。对此,我们组织了第一届武田中国罕见病患者组织赋能高峰论坛,希望帮助患者组织更好地服务患者。
本着以患者为先的价值理念,通过开放讨论和共识凝聚,RDPAC将继续为提升患者药物可及性创造新机会,为落实健康中国战略提供新动能。(本文转载自《中国医药报》)
编辑：侯敏
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