就在前不久，药品审评审批制度改革捷报再次传出。2月22日，国家药品监督管理局批准了上海复宏汉霖生物制药有限公司研制的利妥昔单抗注射液的上市注册申请。该药作为我国首个获批的生物类似药，将为非霍奇金淋巴瘤患者提供更多的治疗选择。
自2015年启动以来，药审改革采取多项措施激活医药行业创新力。改革迈出的每一个脚步，都坚定有力地指向让人民群众用得上、用得起新药好药，推动医药行业高质量发展。
48个新药背后
2018年是我国药品监管历史上极不平凡的一年。统计显示，2018年我国共批准48个新药，其中18个是抗癌药物。九价人乳头状瘤病毒（HPV）疫苗从制造商提交的上市申请获得国家药品审评中心承办受理到获得有条件批准上市，仅仅相隔9天；全球新罗沙司他胶囊在中国首先获批，显示了国家药监局敢为人先的勇气和信心；特瑞普利单抗注射液和信迪利单抗注射液等国产创新药相继获批，振奋了本土药企创新研发的信心，切实惠及中国癌症患者……国家药监局一度占据各大新闻媒体首页，其加速审评、鼓励创新的作为，广受好评。
顺着48个新药获批的线索，我们打开国家药监局2018年药审改革“报告”。对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病治疗进口药物由“两报两批”改为“一报一批”，实施药品临床试验到期默认制，取消进口化学药品逐批强制检验等跃然纸上，简化审评审批程序做法缩短了新药上市的中外时间差；完善仿制药质量和疗效一致性评价相关技术指导原则，推进一致性评价参比制剂备案平台建设，简化参比制剂进口审批程序，改革生物等效性试验管理，种种举措令一致性评价扎实推进，推动仿制药质量水平稳步提升；继续推进上市许可持有人制度试点，在上海、广东、天津等地开展医疗器械注册人制度试点，研发机构和科研人员备受鼓舞……
药审改革对人民健康和医药产业的发展产生了深刻的影响。全国人大代表、扬子江药业集团党委书记、董事长兼总经理徐镜人表示，临床急需药物、儿童用药、近专利期等药物的优先审评，从本质上解决老百姓用药可及性问题，一致性评价的快速推进使得人民群众吃上了价格合理的高质量药品，也促使企业进一步加强质量意识。
“改革促使企业加速向创新型企业转型。进口药加速审评，对国内药企来说是机遇更是挑战，它要求我们要有国际化的视野，追赶国际创新潮流。”徐镜人说，药审改革正推动着中国药品市场加速重构。
与时间赛跑
全国人大代表、贝达药业股份有限公司董事长兼首席执行官丁列明近年来一直在为新药审批制度改革鼓与呼。
丁列明回忆，在2014年国家“千人计划”专家联谊会生物医药分会年会上，全国百余名生物医药“千人计划”专家在交流回国创业的经验时反映，最大的困难是药品审评审批的速度慢，甚至有专家说“我们人回来了，但是项目不得不走出去，因为国外审批快”。
丁列明现场做了一份调研，收集了大家的意见建议，会后专门起草了一份建议，通过人大系统提交到国家药监部门。
2015年8月，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，药审改革拉开帷幕。2017年10月，中办、国办联合发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，药审改革加速深入推进。
“这些年，医药卫生体制改革持续深化，医药创新加速发展。我非常高兴地看到，在国家出台的一系列改革文件中，有我提出的建议的身影，并且其改革措施的设计更加系统、科学、全面。”丁列明激动地说。
作为医药创新企业，贝达药业享受到了药审改革的红利。据丁列明介绍，2018年12底贝达药业提交了新一代ALK抑制剂恩莎替尼的上市申请，国家药监局药审中心不仅组织审评专家与企业召开沟通会，还给予技术指导，并将这个项目纳入了优先审评品种名单。“得益于临床试验到期默认制的实施，去年我们提交的4项新药临床试验申请很快便获准并启动临床研究，较以往有了大幅加快。”他补充道。
“我们深切体会到了药审改革给企业带来的实际益处。”徐镜人举例说，新药临床试验申请（IND）申报速度快了，效率高了，在沟通交流会专家的指导下临床试验方案也更加合理了，企业的成本也自然降低了。“过去从IND申报到获得临床批件，平均需要10个月时间，而最近扬子江一个创新药从递交申请到获得临床批件只花了3个月时间”。
期待进一步优化
药审改革仍在路上。3月4日，在小组讨论的间隙，国家药监局局长、全国政协常委焦红就进一步深化药品审评审批制度改革跟同组的委员们进行交流。
丁列明此次参加全国两会，也带来了药审改革相关的建议。“为了鼓励和支持自主创新，可以进一步优化国产创新药审评审批程序，今年我将针对这个问题提交一份建议。”丁列明介绍说，建议主要包括进一步完善药品注册发补机制、提前生产现场检查的时间、提前药品通用名称核实的时间、提前进行创新药的标准复核和检验和国家药监局加大对企业药品注册申报的指导。
徐镜人对药审改革也有很多新期待。“希望接轨国际人用药品注册技术协调会（ICH）后，国家药监局能够更快出台相关技术指导原则，并对现有指导原则进行更新、细化，使企业的研发工作有目标，有方向，有标准。希望一致性评价工作能和药品的供应链体系联动，原料、辅料、包材与药品的关联审评制度能更加完善。”他说。
全国人大代表、启迪古汉集团总工程师伍新滨也带来了自己的建议。她介绍，近年来，各级药品监管部门不断开展GMP飞行检查和生产工艺核查，将企业现行生产工艺与原始注册工艺进行比对，这确实遏制了企业的不合规操作，但一些药品现行生产工艺与原始注册工艺的不一致性，是因为企业的技术改进。
“按照国家药品质量管理有关法规，药品实际生产工艺与原注册生产工艺不一致就是制假。”她说，让已经完成升级的企业退回到上世纪七八十年代的生产工艺方式，已经完全不可能，企业要么停产，要么只能在等待工艺变更审批的漫长时间中按照现行工艺生产，承受“制假”的风险，这制约了医药产业的科技创新与健康发展。
伍新滨表示，为便于企业申报、监管部门及时有效监控，在国家生产工艺一致性政策未正式出台之前，建议国家对已连续正常生产5年以上、产品质量稳定、在医院使用过程中未发生安全事故的产品，同意制药企业将药品实际生产工艺报备到省药监局，企业对药品质量负责，对真实工艺与实际生产工艺一致性负责，省级药监部门负责监管并接受相关备案，向国家药监局反映具体情况，同时允许企业根据现有生产工艺补充调整工艺档案。
编辑：侯敏
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